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A 4ª Turma do Tribunal Regional Federal da 6ª Região (TRF6) negou recurso da União e manteve a decisão que determinou o fornecimento do medicamento Duvyzat (givinostat) a uma criança com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Segundo laudo pericial judicial, a criança tem contraindicação clínica ao uso de corticosteroides orais, como a prednisona, tratamento adotado como padrão pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O documento também apontou que o Duvyzat é a opção com a fundamentação técnico-científica mais adequada para o caso, diante da impossibilidade de utilizar o tratamento padrão.

A Turma confirmou a tutela provisória de urgência concedida em primeira instância, que determinou o fornecimento contínuo do medicamento em até 15 dias. A manutenção do fornecimento, porém, ficou condicionada à apresentação de receita médica atualizada a cada seis meses. Caso a exigência não seja cumprida, poderá haver bloqueio de valores para a compra do medicamento.

A decisão destacou que a Distrofia Muscular de Duchenne é doença rara, com prevalência de 28,57 casos por 100 mil nascidos vivos. Também ressaltou que o medicamento é classificado como “órfão”, dispensando a exigência de prévio pedido de registro no Brasil ou de demonstração de demora regulatória da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Essa ressalva está expressa no Tema 500 do Supremo Tribunal Federal (STF), que trata exatamente sobre os casos em que o Poder Público deve fornecer medicamento não registrado pela ANVISA.

O Tribunal também lembrou que o medicamento possui aprovação em agências reguladoras internacionais de referência, como a FDA (Estados Unidos), a EMA (União Europeia) e a MHRA (Reino Unido), atendendo, assim, outro requisito da tese vinculante estabelecida no Tema 500/STF.

Sobre a DMD

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e grave que causa a perda progressiva da força muscular. Ela afeta principalmente meninos e é uma das formas mais graves de distrofia muscular na infância.

Para entender a doença de forma simples, imagine que os músculos precisam de uma espécie de "amortecedor" interno para aguentar o impacto dos movimentos do dia a dia. Na DMD, o organismo não consegue fabricar esse amortecedor, uma proteína essencial chamada distrofina, que garante a força muscular. Sem essa proteína, os músculos ficam mais vulneráveis e perdem força ao longo do tempo.

Medicamento “órfão”

Medicamento órfão é aquele desenvolvido para diagnosticar, prevenir ou tratar doenças raras, que atingem um número reduzido de pessoas.

Como o público potencial é menor, o desenvolvimento desses medicamentos pode despertar menos interesse comercial da indústria farmacêutica. O termo “órfão” faz referência a essa dificuldade de investimento em pesquisa e produção para doenças que afetam poucas pessoas.

Processo nº 6010970-40.2026.4.06.0000

Fonte: https://portal.trf6.jus.br/trf6-mantem-fornecimento-de-medicamento-a-crianca-com-doenca-rara/